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Para el año 2011, el mercado mundial de medicamentos para tratamientos asociados a ELA se estimó en US$112 millones, y se espera que este valor disminuya a US$70 millones en 2019 debido a su baja efectividad. Sin embargo, el número de pacientes seguirá aumentando, debido a la creciente población de ancianos y al aumento de conciencia de la enfermedad. Las opciones terapéuticas actuales de ELA se limitan a Rilutek, único tratamiento paliativo de la enfermedad aprobado por la FDA, que sólo permite la atenuación de la progresión de la etapa sintomática.

Tecnología

Método de tratamiento terapéutico para retrasar la etapa sintomática de ELA basado en la utilización de virus adeno-asociados (AVV) que sobre-expresan el factor de transcripción XBP1 a nivel neuronal en el cerebro, de preferencia en la corteza frontal y médula espinal. Estudios preclínicos han demostrado un aumento en la sobrevida de animales modelo de la enfermedad, aumentando la etapa pre-sintomática pero sin atenuar la etapa sintomática.

Solicitud de patente: N°3024-2015 (Chile); PCT/CL2016/000056.

Ventajas
  • Mejora sobrevida.
  • Retrasa etapa sintomática de ELA.
Aplicaciones
  • Terapia para ELA.
Próximos desafíos

Búsqueda de empresas farmacéuticas o biotecnológicas interesadas en licenciar la tecnología, o inversionistas interesados en apoyar el desarrollo de pruebas clínicas.